Potencjalne nowe leczenie otępienia w dzieciństwie
Choroby

Potencjalne nowe leczenie otępienia w dzieciństwie

Naukowcy z Uniwersytetu w Würzburgu kontynuują poszukiwania leczenia otępienia u dzieci.

Demencja dziecięca, znana medycznie jako neuronalna lipofuscynoza ceroidalna (NCL), jest zaburzeniem, które dzieci dziedziczą po rodzicach. Obecnie znanych jest ponad dziesięć rodzajów, które są spowodowane różnymi mutacjami genetycznymi. Do chwili obecnej nie ma dostępnych metod leczenia choroby i każdy jej typ jest śmiertelny. "Początkowe objawy to zwyrodnienie wzroku, a następnie napady padaczkowe, ślepota, głuchota, otępienie i przedwczesna śmierć." Około 50 000 dzieci na całym świecie cierpi z powodu tej choroby.

Kilka lat temu odkrycie dokonano na Uniwersytecie w Würzburgu (JMU), że zapalenie mózgu może zaostrzyć chorobę. Od czasu ich odkrycia naukowcy (JMU) zostali nastawieni na znalezienie leczenia związanego z tą reakcją zapalną. W testach na lekach testowali różne metody leczenia.

Leki, które testowali, to kombinacje fingolimodu i teriflunomidu. Leki te są obecnie stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego, które jest najczęstszym zaburzeniem zapalnym ośrodkowego układu nerwowego. W każdym przypadku leki mają wpływ na zmniejszenie zmian, jakie NCL wywołuje w mózgu. Po podaniu leków dochodzi do znacznie mniejszego skurczu mięśni, a degradacja siatkówki jest spowolniona i jest mniej dotkliwa niż bez podawania leku.

Leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą leczyć przypadki demencji w dzieciństwie

Nowe wyzwanie naukowcy z JMU zaczęli badać, czy te same skutki miały miejsce u ludzi. Nie jestem pewien, czy reakcja zapalna, którą odkryli po raz pierwszy w mysim modelu choroby, pojawiła się nawet u ludzkich pacjentów NCL, postanowili uzyskać więcej informacji. Zrobili to, wykonując autopsję mózgów pacjentów z NCL, dostarczonych przez Londyński Bank Chorób Chorób neurodegeneracyjnych i Brains for Dementia Research.
Ta sama reakcja zapalna została stwierdzona u każdego obserwowanego pacjenta. Implikacje tego odkrycia otworzyły możliwość, że immunomodulujące kombinacje leków, które testowały na myszach, również działałyby na pacjentów ludzkich.

Jedną z głównych przeszkód w opracowywaniu nowych leków jest zdobywanie funduszy od firm farmaceutycznych, a koszty są niezwykle wysokie. wysoki. W przypadku NCL i innych rzadkich chorób liczba pacjentów jest tak niska, że ​​większość firm po prostu nie jest zainteresowana ze względu na koszty finansowe rozwoju, w porównaniu z możliwością zwrotu z inwestycji.

Wyniki tych badań są obiecujące rozwiązanie tego problemu. Leki są już stosowane u ludzi na stwardnienie rozsiane i znane są skutki uboczne. Konieczne są przyszłe badania kliniczne, zanim leczenie będzie mogło ruszyć do przodu jako realna opcja, ale naukowcy z JMU są zaangażowani w sprawę.

Stevia: Nowa kostka cukru na bloku
Leczenie eksenatydem typu 2 może przynieść korzyści pacjentom z NAFLD z powodu kontroli glikemii w wątrobie: badanie

Zostaw Swój Komentarz